Генную терапию и гликозиды применили в лечении поликистоза почек

Новое исследование предлагает подходы к лечению поликистоза почек через генную терапию и гликозиды

Ученые обнаружили потенциальные подходы к лечению поликистоза почек, серьезного заболевания, характеризующегося формированием кист, влияющих на функцию почек. Опубликованное в журнале Cell Stem Cell исследование выявило, что наличие одной здоровой копии дефектного гена может предотвратить формирование кист. Также было выявлено, что лекарства, известные как гликозиды, могут обходить дефекты гена, связанного с ПКП, передает Центральная Служба Новостей.

Исследователи из Университета Вашингтона в Сиэтле использовали генное редактирование и 3D-органоиды для изучения генетики этого наследственного заболевания. Они применили технику базового редактирования для создания мутаций в генах PKD1 и PKD2, обнаружив, что органоиды с одной здоровой и одной дефектной копией гена не формировали кист.

Это исследование также позволило оценить влияние евкариотических рибосомальных селективных гликозидов на ПКП. Оказалось, что эти лекарства способны восстанавливать производство полицистина, значительно снижая риск формирования кист и замедляя их рост.

Результаты предлагают возможность применения существующих гликозидных лекарств и исследования генной терапии в качестве лечения ПКП, что может стать основой для новых терапевтических подходов к борьбе с заболеванием, от которого страдают миллионы людей во всем мире.