Новая генная терапия продемонстрировала эффективность в лечении серповидно-клеточной анеми

Серповидноклеточная анемия является наследственным заболеванием крови.
Автор: Владислав Дегтярёв , Редактор Фото: © Sina Schuldt / dpa / Global Look Press
В мире

Как сообщает Центральная Служба Новостей, недавно была представлена обновленная информация об экспериментальной клеточной терапии с редактированием генов, называемой EDIT-301. Она предназначена для лечения серповидно-клеточной анемии, вызванной мутацией гена.

Технология CRISPR/CA12 используется в исследовании на людях для модификации геномов стволовых клеток крови, что обеспечивает производство здоровых клеток крови. Данные показали, что у четырех пациентов, лечившихся этой терапией, новые лейкоциты появились через четыре недели без серьезных побочных эффектов.

Пациенты также достигли нормального уровня гемоглобина и были свободны от приступов боли в течение 11 месяцев и семи месяцев после терапии. Серповидноклеточная анемия является наследственным заболеванием крови.