Генная терапия может замедлить развитие опасного сердечного заболевания

Экспериментальное лечение сократило эпизоды аритмии у мышей на 50%.
Автор: Владислав Дегтярёв , Редактор Фото: © A. Krivonosov
В мире

Недавнее исследование на мышах выявило, что коррекция неисправного гена может увеличить продолжительность жизни у людей, страдающих аритмогенной кардиомиопатией правого желудочка (АКПЖ), которая является редким генетическим недугом. При этом заболевании мышцы сердечной стенки постепенно слабеют, увеличивая риск опасных аритмий.

Цель исследования - найти способ компенсировать потерю функции гена плакофилина-2 (PKP2), часто ассоциируемого с АКПЖ. Ген PKP2 отвечает за производство белка, связывающего сердечные ткани. Когда этот ген не функционирует должным образом, в сердечных стенках скапливается жир и фиброзная ткань, ослабляя их. Это может привести к непредсказуемым сердечным аритмиям и даже остановке сердца.

По сообщению Центральной Службы Новостей, существующие методы лечения могут контролировать симптомы и восстановить нормальный ритм сердца, но не лечат саму болезнь. В новом исследовании, проведенном совместно учеными из Медицинской школы имени Гроссмана и специалистами из компании Rocket Pharmaceuticals, было обнаружено, что мыши с подавленной функцией гена PKP2 умирали в течение шести недель, в то время как почти все мыши, получившие генную терапию с нормальной версией гена, жили более пяти месяцев. У таких мышей также отмечалось сокращение фиброзной ткани на 70-80%.

Исследователи отмечают, что на поздних стадиях АКПЖ может потребоваться трансплантация сердца из-за необратимого поражения. Цель исследований - замедлить развитие болезни и минимизировать потерю тканей.

Результаты показали, что экспериментальное лечение снизило частоту аритмий у мышей на 50%, замедлило деградацию сердечных стенок и помогло сохранить их способность эффективно перекачивать кровь. Эти данные предполагают, что генная терапия может быть эффективна в борьбе с АКПЖ на различных стадиях заболевания.