Ученые впервые провели испытания генной терапии на человеческой печени

Уникальные испытания на человеческой печени открывают новые лечебные перспективы
Автор: Владислав Дегтярёв , Редактор Фото: © Jochen Tack / imageBROKER.com / Global Look Press
В мире

Исследователи из Института медицинских исследований детей (CMRI) в США провели первые в мире испытания генной терапии на целой человеческой печени, представляя революцию в лечении наследственных заболеваний. Исследование, опубликованное в Nature Communications, демонстрирует потенциал новых методов генной терапии, использующих аденоассоциированные вирусные (AAV) системы для доставки генетического материала в клетки. Как пишет Центральная Служба Новостей, этот подход открывает пути к разработке более эффективных лечений для заболеваний, которые до сих пор оставались без надежды на излечение.

Прорыв заключается в создании уникальной лабораторной модели, позволяющей поддерживать живую человеческую печень вне тела при температуре человеческого тела, что открывает новые возможности для тестирования и разработки терапевтических средств. Это позволяет впервые точно оценить эффективность и безопасность генной терапии на крупном органе до начала клинических испытаний.

Такой подход предоставляет уникальную возможность не только для оценки новых терапевтических средств, но и для исследования дозировок и потенциальных токсических эффектов, значительно ускоряя процесс внедрения инновационных методов лечения в клиническую практику. Кроме того, эта модель открывает дорогу к разработке новых вирусных векторов, лежащих в основе будущих поколений терапий.